US-Behörde finanziert maßgeschneiderte Gentherapien für seltene Krankheiten

Beim Gene Editing werden gezielt bestimmte DNA-Abschnitte in den Zellen eines Patienten korrigiert. Bei seltenen Krankheiten ist der zugrundeliegende Gendefekt oft hochspezifisch und unterscheidet sich zwischen kleinen Patientengruppen oder sogar einzelnen Betroffenen. Das macht die klassische Medikamentenentwicklung wirtschaftlich unrentabel – und eine einzige universelle Therapie wissenschaftlich unzureichend.

ARPA-H, die US-amerikanische „Moonshot"-Behörde für Gesundheitsforschung, hat bekanntgegeben, dass ihr THRIVE-Programm sieben separate Teams fördert, die Erkrankungen verschiedener Organsysteme im Visier haben. Laut der offiziellen Ankündigung muss jedes Team innerhalb von drei Jahren klinische Studien starten, wobei einige möglicherweise früher beginnen. Welche konkreten Krankheiten und genetischen Zielstrukturen ausgewählt wurden, geht aus der veröffentlichten Zusammenfassung nicht hervor.

Warum das für die Altersforschung relevant ist

Viele seltene Erbkrankheiten beschleunigen genau jene Prozesse, die auch beim normalen Altern ablaufen: die Anhäufung von DNA-Schäden, Proteinfehlfaltung, mitochondriale Dysfunktion und Immunregulationsstörungen. Kinder mit Progerie oder bestimmten lysosomalen Speicherkrankheiten zeigen bereits im frühen Kindesalter altersähnliche Merkmale. Wenn Gene Editing bei diesen Erkrankungen wirkt, liefert das Erkenntnisse darüber, wie dieselben molekularen Signalwege auch beim gewöhnlichen Altern beeinflusst werden könnten.

Das übergeordnete Prinzip ist dabei ebenso bedeutsam: personalisierte genetische Eingriffe, die auf den einzelnen Menschen abgestimmt sind. Genau in diese Richtung entwickelt sich die Longevity-Medizin. Je ausgereifter die Infrastruktur für maßgeschneiderte Gentherapien bei seltenen Krankheiten wird, desto wahrscheinlicher ist es, dass sie auch für altersbedingte Anwendungen zugänglich wird.

Klinische Studien in drei Jahren: ehrgeizig oder erreichbar?

Die Drei-Jahres-Frist für klinische Studien ist gemessen an üblichen Maßstäben der Medikamentenentwicklung äußerst ambitioniert – dort beträgt der durchschnittliche Zeitrahmen zehn bis fünfzehn Jahre. ARPA-H arbeitet mit meilensteinbasierter Förderung und der Möglichkeit, Teams bei Zielverfehlungen aus dem Programm zu nehmen – nach dem Vorbild des DARPA-Ansatzes aus der Verteidigungsforschung. Ob dieses Tempo beibehalten werden kann, ohne die Sicherheitsbewertung zu gefährden, wird von Forschern im Feld bereits kritisch hinterfragt.

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